化工儀器網(wǎng)首頁>資訊中心>行業(yè)百態(tài)>正文

基因治療領(lǐng)域遭遇新挑戰(zhàn)：針對罕見腦部疾病的療法或增加癌癥風(fēng)險
2024年10月16日 08:53:50 來源：化工儀器網(wǎng) 點擊量：5353

基因治療作為醫(yī)學(xué)領(lǐng)域的一項前沿技術(shù)，近年來在多種疾病的治療中展露了非凡的潛力，特別是在罕見病的治療上。

　　【化工儀器網(wǎng) 行業(yè)百態(tài)】基因治療作為醫(yī)學(xué)領(lǐng)域的一項前沿技術(shù)，近年來在多種疾病的治療中展露了非凡的潛力，特別是在罕見病的治療上。然而，最近有關(guān)一款針對罕見腦部疾病的基因治療療法可能引發(fā)癌癥的消息，再次引發(fā)了廣泛的社會關(guān)注。
 
　　這款療法涉及的疾病是腦腎上腺腦白質(zhì)營養(yǎng)不良(CALD)，這是一種由ABCD1基因突變導(dǎo)致的罕見神經(jīng)退行性疾病。該病會導(dǎo)致患者的大腦逐漸退化，若未得到及時治療，患兒往往會在青少年時期不幸離世。
 
　　2022年，美國食品藥品監(jiān)督管理局(FDA)批準了藍鳥生物公司開發(fā)的Skysona基因療法上市，該療法旨在減緩4至17歲患有早期活動性腦腎上腺腦白質(zhì)營養(yǎng)不良(cALD)男孩的神經(jīng)功能障礙進展。該療法通過向患者的造血干細胞中導(dǎo)入ABCD1基因的功能性拷貝，重新注入患者體內(nèi)，以試圖糾正基因突變，并恢復(fù)長鏈脂肪酸的β-氧化過程。
 
　　然而，近期發(fā)表在《新英格蘭醫(yī)學(xué)雜志》(NEJM)上的一項研究揭示了該療法的潛在風(fēng)險。在接受Skysona治療的67名CALD患兒中，有7名患兒不幸被診斷出患有血癌。其中，6名患兒被確診為骨髓增生異常綜合征(MDS)，1名患兒被確診為急性髓細胞白血病(AML)。
 
　　盡管異基因造血干細胞移植是治療cALD的有效手段，且長期總生存率可達56%至90%，但僅有20%的患者能夠找到匹配的供體。Skysona的上市為cALD患者提供了新的治療選擇，然而高昂的治療費用(高達300萬美元)以及潛在的癌癥風(fēng)險，使得患者家庭在選擇治療方案時面臨艱難抉擇。
 
　　值得注意的是，早在2021年8月，藍鳥生物就曾報告稱，在一項試驗中，一名接受Skysona治療的男孩患上了骨髓增生異常綜合征(MDS)。在2022年9月FDA批準Skysona上市時，又新增了兩例MDS病例。隨著NEJM論文的發(fā)表，接受Skysona治療的患兒中患癌病例數(shù)已增至7例。
 
　　基因治療作為前沿醫(yī)療手段，在罕見病等領(lǐng)域展現(xiàn)出了巨大的潛力。然而，此次Skysona療法被發(fā)現(xiàn)可能增加患者患癌風(fēng)險的事件。未來，基因治療的安全性和有效性仍需進一步驗證和完善。
關(guān)鍵詞

相關(guān)閱讀 Related Reading

查看更多+

  • “園企走平臺”攜手余杭區(qū)科技局走進走進之江實驗室

    5月30日，大型科研儀器賦能科技創(chuàng)新“園企走平臺”走進之江實驗室活動在杭州市余杭區(qū)之江實驗室順利舉辦。
    2025-05-30 17:39:53

  • “共享百家行”第五站——浙江理工大學(xué)：進一步推動公共技術(shù)平臺集約化管理

    2025年3月6日，由浙江省大型儀器開放共享聯(lián)盟主辦，浙江理工大學(xué)承辦的“共享百家行”第五站活動走進浙江理工大學(xué)。
    2025-06-20 17:27:14

  • “共享百家行”第八站——寧波大學(xué)：探討大型儀器維修維護體系建設(shè)

    寧波大學(xué)承辦的“共享百家行”第八站活動走進寧波大學(xué)，共同探討大型儀器維修維護體系建設(shè)，保障大型儀器高效穩(wěn)定運行，滿足科研與產(chǎn)業(yè)需求...
    2025-06-20 16:57:40

  • 中國科創(chuàng)板設(shè)置科創(chuàng)成長層 增強制度包容性適應(yīng)性

    近日，中國證監(jiān)會發(fā)布《關(guān)于在科創(chuàng)板設(shè)置科創(chuàng)成長層 增強制度包容性適應(yīng)性的意見》。
    2025-06-20 16:34:53

  • 納米滴眼液正在為視網(wǎng)膜疾病的治療新突破

    納米載體可緩慢釋放藥物，維持眼內(nèi)有效濃度，減少給藥頻率，表面修飾(如靶向肽、抗體)可特異性結(jié)合視網(wǎng)膜病變部位的標志物(如VEGF受...
    2025-06-20 15:39:00

  • 新版公共場所衛(wèi)生檢驗方法系列國家標準發(fā)布

    近日，市場監(jiān)管總局（國家標準委）批準發(fā)布《公共場所衛(wèi)生檢驗方法 第1部分：物理性指標》（GB/T 18204.1—2025）等6項...
    2025-06-20 14:07:03

版權(quán)與免責(zé)聲明

  • ①凡本網(wǎng)注明“來源：化工儀器網(wǎng)”的所有作品，均為浙江興旺寶明通網(wǎng)絡(luò)有限公司-化工儀器網(wǎng)合法擁有版權(quán)或有權(quán)使用的作品，未經(jīng)本網(wǎng)授權(quán)不得轉(zhuǎn)載、摘編或利用其他方式使用上述作品。已經(jīng)本網(wǎng)授權(quán)使用作品的，應(yīng)在授權(quán)范圍內(nèi)使用，并注明“來源：化工儀器網(wǎng)”。違反上述聲明者，本網(wǎng)將追究其相關(guān)法律責(zé)任。
  • ②本網(wǎng)轉(zhuǎn)載并注明自其他來源（非化工儀器網(wǎng)）的作品，目的在于傳遞更多信息，并不代表本網(wǎng)贊同其觀點和對其真實性負責(zé)，不承擔(dān)此類作品侵權(quán)行為的直接責(zé)任及連帶責(zé)任。其他媒體、網(wǎng)站或個人從本網(wǎng)轉(zhuǎn)載時，必須保留本網(wǎng)注明的作品第一來源，并自負版權(quán)等法律責(zé)任。
  • ③如涉及作品內(nèi)容、版權(quán)等問題，請在作品發(fā)表之日起一周內(nèi)與本網(wǎng)聯(lián)系，否則視為放棄相關(guān)權(quán)利。