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ELISA檢測(cè)試劑盒近日公布了一種遺傳性盲疾的基因療法初期試驗(yàn)結(jié)果,稱該療法的效果明顯。此前美國(guó)研究人員也在基因療法治療遺傳性眼疾方面獲得過(guò)成功。
這項(xiàng)研究由牛津大學(xué)、倫敦大學(xué)帝國(guó)理工學(xué)院等機(jī)構(gòu)研究人員合作完成,研究針對(duì)的是一種叫作“無(wú)脈絡(luò)膜癥”的眼部疾病,這種疾病通常為雙眼進(jìn)行性發(fā)病,位于眼球后部的脈絡(luò)膜會(huì)不斷萎縮,直至*消失引發(fā)失明。遺傳因素導(dǎo)致的特定基因缺失被認(rèn)為是致病主因。
ELISA檢測(cè)試劑盒將攜帶這種特定基因的一種無(wú)害病毒注入視網(wǎng)膜感光細(xì)胞中,整個(gè)過(guò)程與白內(nèi)障手術(shù)類似。研究人員希望通過(guò)病毒感染的形式讓這種基因發(fā)揮作用,使眼部能正常產(chǎn)生感光細(xì)胞所需蛋白質(zhì)以阻止其死亡,進(jìn)而使病情發(fā)生逆轉(zhuǎn)。
此次公布的是6名兩年前接受治療的患者情況。為對(duì)照治療效果,這些患者均只有一只眼睛接受了治療。手術(shù)6個(gè)月后,這些患者的病情均出現(xiàn)好轉(zhuǎn)。
65歲的患者喬納森·懷亞特說(shuō),兩年前他的視力已經(jīng)非常差,左眼看東西尤其模糊。在接受治療后,他看球賽主要靠這只眼,“感覺球場(chǎng)的綠色更亮了,球衣上的號(hào)碼也看得更清楚”。
ELISA檢測(cè)試劑盒表示,*試驗(yàn)結(jié)果“出乎意料”,雖然尚不能確定療效能否*保持,但至少在兩年的觀察期中保持良好。更重要的是,試驗(yàn)結(jié)果證實(shí)了基因療法的安全性,未來(lái)有望對(duì)有這種遺傳缺陷的人提前采取基因療法。
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