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近日來自美國賓夕法尼亞大學醫(yī)學院費城兒童醫(yī)院的科學家們在對3名先天性失明患者的基因治療試驗中獲得令人鼓舞的實驗結果,他們利用腺相關病毒(AAV)載體將RPE65基因注入患者體內,初期數(shù)據(jù)表明基因治療不僅安全,而且顯示了良好的治療效果。相關研究論文發(fā)表在Science旗下子刊《科學轉化醫(yī)學》(Science translational medicine)雜志上。 索?。旱谌鷾y序PacBioRS升的版 技術資料>> >>
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生物通報道 近日來自美國賓夕法尼亞大學醫(yī)學院費城兒童醫(yī)院的科學家們在對3名先天性失明患者的基因治療試驗中獲得令人鼓舞的實驗結果,他們利用腺相關病毒(AAV)載體將RPE65基因注入患者體內,初期數(shù)據(jù)表明基因治療不僅安全,而且顯示了良好的治療效果。相關研究論文發(fā)表在Science旗下子刊《科學轉化醫(yī)學》(Science translational medicine)雜志上。
接受治療的3名患者罹患的是一種稱為萊伯氏先天性黑蒙癥( Leber's Congenital Amaurosis ,LCA)的遺傳性致盲眼病。它是發(fā)生zui早、zui嚴重的一種遺傳性視網(wǎng)膜病變,出生時或出生一年內雙眼錐桿細胞功能*喪失,導致嬰幼兒先天失明。LCA占遺傳性視網(wǎng)膜病變的5%以上,是導致兒童先天性盲的主要疾病(占10-20%)。多呈常染色體隱性遺傳,臨床上以眼球震顫、固視障礙、畏光、指壓眼球為特征。由于目前該病的病因尚不明確,所以無有效的治療手段。近年來研究發(fā)現(xiàn)了數(shù)種與LCA相關的致病基因,主要包括RPE65、GUCY2D、CRX、RPGRIP1、CRBI和AIPL1等。生物通 www.ebiotrade.com
基因治療是指運用遺傳信息相關的特異性DNA序列的轉移來治療甚至預防人類疾患的一種方法,是一項高度集成、綜合性高難度的生物技術。近年來,發(fā)展基因治療被視為預防和治療遺傳性疾病如血友病、杜氏肌營養(yǎng)不良以及感染性疾病如艾滋病的一種有潛力的策略。此次,賓夕法尼亞大學醫(yī)學院費城兒童醫(yī)院的研究人員將基因治療先天性眼病又向前推動了一大步。
早在2009年,該研究組就報道對12名LCA患者開展了這一基因治療,出于安全考量,當時研究人員僅對患者一只眼睛進行了治療,有6名患者取得了理想的治療效果。在這篇文章中,其中的3名患者再次接受了對另一只眼睛的基因治療。試驗結果顯示這3名患者獲得良好的治療效果,患者在昏暗環(huán)境下的視力變得更為清晰,其中的兩名患者還在光線不足的環(huán)境中成功地通過了障礙物。且兩次治療均未引發(fā)患者產生以前其他疾病基因治療報道中的免疫反應,目前也還未發(fā)現(xiàn)其他的副效應。生物通 www.ebiotrade.com
該研究的負責人之一、賓夕法尼亞大學醫(yī)學院眼科學教授Jean Bennett,說:“在接受基因治療后患者的生活質量得到了明顯改善。他們能夠在夜晚出來散步、購物以及識別面孔——這在以前對于他們是根本不可能做到的事情。同時,我們還通過客觀檢測證實患者的光敏感度、旁視野及其他視覺功能均獲得了提高。”此外,通過fMRI檢測的結果還表明患者兩眼的腦響應能力也得到了極大的提高,研究人員認為部分原因可能是兩只眼睛注視物體能相互協(xié)調所致。
“我們起初擔心在接受一次治療后,再次治療是否有可能會激發(fā)患者免疫系統(tǒng)引起疫苗樣的免疫反應。因為盡管眼睛被認為是一種相對于機體其他器官擁有‘免疫豁免’的*的器官,但仍然需要實際的檢測來驗證,”Bennett說。生物通 www.ebiotrade.com
Bennett表示為了*確定二次治療的安全性,他們還將對患者開展更長期的隨訪研究,并在其他受試者身上重復檢測。但就當前的試驗結果來看,表明二次治療或將獲得更好的結果。這一研究工作為用相似的基因治療策略其他其他視網(wǎng)膜疾病帶來了新希望。