基因治療實現(xiàn)產(chǎn)業(yè)化的路徑十分漫長和曲折。如果沒有企業(yè)家的堅持，沒有投資者的耐心，基因治療領域可能很難走到今天。

 

　　任何新生事物和革命性的成果，都必須經(jīng)歷非常艱辛的產(chǎn)業(yè)化過程。在生物技術領域，無論是基因治療、干細胞或RNA干擾，都曾經(jīng)歷令人興奮的快速進展和突破，但在大規(guī)模臨床試驗中，先后遇到許多困難、挫折和挑戰(zhàn)。zui大的障礙是EMA和FDA沒有批準這類產(chǎn)品的先例，過往的痛苦經(jīng)歷和教訓讓藥物監(jiān)管當局非常謹慎，審查十分嚴格。除了臨床倫理的門檻要過，zui艱難的是必須要有足夠的臨床數(shù)據(jù)證明基因治療藥物的安全性和臨床療效。

 

　　FDA在基因治療藥物的審批上還是比較務實，對于難治型罕見病和疑難絕癥，還是比較通融和靈活，這就給基因治療公司較大的空間。只要專注于取得臨床數(shù)據(jù)，在安全前提下，F(xiàn)DA總會考慮給予其可批準的機會。

 

　　投資者不像當初那么沖動，他們只會對有良好臨床數(shù)據(jù)的公司進行長期投資，不會被概念所忽悠。好在基因治療的藥物正在逐漸顯示其奇特的療效，盡管只是個案，但積少成多，總會在某些領域獲得突破。

 

　　從來沒有讓人絕望的探索。對于從事基因治療的企業(yè)家和創(chuàng)業(yè)者們而言，誰有意志堅持下去，并不斷創(chuàng)新和探索，誰就會笑到zui后。

 

　　保守估計，目前基因治療在研項目或進入臨床小規(guī)模試驗的項目有幾十項，雖然比鼎盛期的幾百項少很多，但質量和成功率提高很多。新一輪的投資熱會隨新藥上市再度熱起來，大型藥企業(yè)會積極尋求晚期成熟項目的合作機會。過去不碰孤兒藥的企業(yè)，如今也會認真考慮這方面的合作開發(fā)機會。