Galapagos在第5屆歐洲CAR - T細(xì)胞會議上公布了其CAR-T細(xì)胞療法GLPG5201治療復(fù)發(fā)/難治性慢性淋巴細(xì)胞白血?。≧/R CLL）的1/2期臨床數(shù)據(jù)。

GLPG5201是一款可在醫(yī)院等護理點即時生產(chǎn)的第二代CD19 CAR-T細(xì)胞產(chǎn)品。該項1/2期試驗EUPLAGIA-1旨在評估GLPG5201治療R/R CLL和小淋巴細(xì)胞淋巴瘤（R/R SLL）以及伴有/不伴有Richter's轉(zhuǎn)化(RT)患者的安全性、有效性和可行性。此項研究共納入了7名R/R CLL患者(包含4名RT患者），在兩個劑量水平下（DL1 n = 4；DL2 n=3)接受GLPG5201治療，平均vein-to-vein時間為7天，研究數(shù)據(jù)顯示：

1）初步療效結(jié)果顯示客觀緩解率(ORR)達100%，緩解率(CR )為86%且所有RT患者均達到CR，反應(yīng)持續(xù)時間長達7.9個月。

2）在兩個劑量水平下，患者未出現(xiàn)高于2級的細(xì)胞因子釋放綜合征(CRS )、免疫效應(yīng)細(xì)胞相關(guān)神經(jīng)毒性綜合征（ICANS）以及劑量限制性毒性（DLT）。

3）將患者vein-to-vein時間縮短至7天是可行的，并表現(xiàn)出強烈且一致的體內(nèi)CAR-T擴增水平。

在未來的3-5年內(nèi)，自體細(xì)胞療法依然會是滿足患者治療需求的主要手段。對于自體細(xì)胞療法來說，縮短vein-to-vein的時間周期和降低成本是提高可及性的關(guān)鍵，而GLPG5201這種新的護理點供應(yīng)模式克服了將患者的采樣細(xì)胞運送到制造現(xiàn)場然后再運送回輸患者的時間、成本和物流的限制；同時GLPG5201在CLL患者中顯示出的積極初始數(shù)據(jù)，或?qū)镃LL乃至血液癌癥患者帶來新的契機。

GLPG5201由CellPoint（Galapagos旗下公司）與龍沙的戰(zhàn)略合作開發(fā)的，該專有平臺包括CellPoint的xCellit工作流程管理和監(jiān)測軟件，以及龍沙的功能封閉的細(xì)胞療法自動化制造平臺Cocoon® Platform。這種新穎的即時護理模型符合EMA和FDA的臨床試驗指南，也有望解決傳統(tǒng)CAR-T細(xì)胞療法耗時長的關(guān)鍵局限。

xCellit平臺流程 來源：Galapagos

Galapagos是一家一體化的生物技術(shù)公司，專注于發(fā)現(xiàn)、開發(fā)和商業(yè)化創(chuàng)新藥物。我們致力于通過針對需求未得到滿足的疾病來改善患者的生活。我們的研發(fā)能力涵蓋多種藥物模式，包括小分子和細(xì)胞療法。我們的產(chǎn)品組合包括免疫學(xué)、腫瘤學(xué)和其他適應(yīng)癥領(lǐng)域的從發(fā)現(xiàn)到第四階段的項目。我們的第一種治療類風(fēng)濕性關(guān)節(jié)炎和潰瘍性結(jié)腸炎的藥物在歐洲和日本上市。CellPoint 于 2022 年 6 月被 Galapagos 收購。CellPoint：致力于開發(fā)可負(fù)擔(dān)的、快速交付型CAR-T療法。2021年CellPoint與Lonza建立了戰(zhàn)略合作，利用Lonza的定點護理(POC) Cocoon®細(xì)胞治療生產(chǎn)平臺和CellPoint的xCellit平臺快速開發(fā)了多種 T 細(xì)胞療法，將患者的vein-to-vein時間縮短至 5-7天。