日本科學(xué)家利用皮膚細胞恢復(fù)病人視力

日本研究人員報道了他們成功地將來自一名女性患者皮膚細胞經(jīng)重編后產(chǎn)生的誘導(dǎo)性多能干細胞（induced pluripotent stem cell， iPSC）移植到在她自己的眼睛中，zui終部分地恢復(fù)她失去的視力。他們在美國西雅圖舉行的2016年視覺與眼科學(xué)研究協(xié)會（Association for Research in Vision and Ophthalmology， ARVO）年度會議上報告了他們的研究結(jié)果。

這名患者是一名70歲的確診患上年齡相關(guān)性黃斑變性（AMD）---老年人視力受損的主要病因---的老太太。作為一項初步研究的一部分，她于2014年接受這項實驗性治療。如今，在移植發(fā)生后將近2年，這些研究人員分享了他們的研究結(jié)果。

這些研究人員從這名老太太的手臂上獲取一小塊皮膚樣品（直徑4mm），然后對其中的皮膚細胞進行基因修飾，地將它們轉(zhuǎn)化為iPSC。

作為一種多能性干細胞，iPSC能夠產(chǎn)生體內(nèi)幾乎任何一種類型組織，這就是從手臂中獲取的皮膚細胞能夠改而產(chǎn)生視網(wǎng)膜組織的原因。

一旦iPSC經(jīng)誘導(dǎo)產(chǎn)生視網(wǎng)膜色素上皮細胞（retinal pigment epithelium， RPE），在實驗室中進行培養(yǎng)后，它們形成一層超薄的片狀組織，然后將這種片狀組織移植這名患者的視網(wǎng)膜后面。

2014年，項目主管、日本理化學(xué)研究所發(fā)育生物學(xué)中心科學(xué)家Masayo Takahashi說，“我為這項移植手術(shù)沒有產(chǎn)生副作用感到非常高興。然而，這只是將iPSC用于再生醫(yī)學(xué)的*步。但是它點燃了我繼續(xù)探索的決心，直到這種治療方法可被用于治療很多患者。”

盡管這仍然是這種實驗性治療的初期階段，但是迄今為止，這些結(jié)果是大有希望的。

研究人員之前一直推遲披露他們的研究結(jié)果，直到他們?nèi)缃癖O(jiān)測到這名病人的病情好轉(zhuǎn)，并且檢測這些修飾的細胞如何成功地持續(xù)存活，但是他們也只是報道這些移植的細胞能夠存活一年多的時間，而且沒有任何不良反應(yīng)，這導(dǎo)致這名病人的視力略有改善。

研究人員在本周的一項聲明中說，“在一年半的時間內(nèi)，這種移植的RPE片狀組織能夠很好地存活下來，而且沒有跡象表明存在免疫排斥，也沒有意外的不良增殖，從而實現(xiàn)了這項初步研究的目的。”

去年，這名病人告訴《日本時報》，“我很高興，我能夠接受這種治療。我感覺我的視線變得明亮和擴大。”

盡管這并沒有*恢復(fù)這名病人的視力，但是這項研究代表著iPSC應(yīng)用向前邁出重要一步---科學(xué)家們認為iPSC可能被用來治療很多疾病，如帕金森病和阿爾茨海默病，而不僅僅是視力問題。

許多其他研究也已報道利用干細胞治療恢復(fù)視力取得的良好結(jié)果。今年早些時候，中國和美國科學(xué)家能夠通過操縱干細胞中的蛋白水平改善白內(nèi)障嬰兒的視力。

更值得一提的是，美國巴爾的摩市的一名已失明5年多的女性在從將她的骨髓中提取出的干細胞注射到她的眼睛中后，恢復(fù)了她的一些視力。盡管這種特定的治療方法仍然存在很多問題，不可否認的是，干細胞研究是一個非常令人興奮的研究領(lǐng)域。