基因治療中病毒載體開發(fā)和生產的分析方法

基因治療是具創(chuàng)新性的療法之一。截至2022年第四季度，全球共有24種基因療法獲得批準，2,000多項基因療法臨床試驗正在進行（包括轉基因細胞療法）。盡管有幾種方法可將遺傳物質轉移到細胞中，但病毒載體很受歡迎的載體，尤其是基于腺相關病毒(AAVs)、逆轉錄病毒、慢病毒和腺病毒的載體。與任何其他治療產品一樣，用于基因治療的病毒載體的開發(fā)和生產必須遵循藥品質量管理規(guī)范 (GxP) 法規(guī)。符合藥品生產質量管理規(guī)范 (GMP) 的病毒載體工藝必須確保載體的效價（生物活性）、純度（不含污染物或雜質）和安全性（不含潛在有害物質）一致。為了實現(xiàn)這一點，在生產工藝期間通過測量關鍵屬性并確保其在適當水平內來監(jiān)測各種“關鍵質量屬性(CQA)”。評估這些CQA的快速、可靠和高通量分析方法在工藝開發(fā)和隨后質量控制 (QC)期間批次放行的GMP合規(guī)性檢測中至關重要。鑒于自動液體處理設備極大地提高了結果的可重復性和樣品的可追溯性，自動化適用于對監(jiān)管合規(guī)性有高要求的檢測。在本文獻中，我們回顧了基因治療的歷史，討論了用于開發(fā)和制造病毒載體分析方法的監(jiān)管和技術要求，并描述了Hamilton自動化解決方案如何能夠滿足這些要求。