3月資訊 | 靶向BCMA CAR-T細胞治療產(chǎn)品上市！

靶向BCMA CAR-T細胞治療產(chǎn)品上市；Yescarta新適應(yīng)癥獲批；4大上市CAR-T藥企年報發(fā)布，最高虧損高達16億；多種新型CAR-T技術(shù)研究公開……

Part I. 藥物審批情況

1、3月26日，百時美施貴寶（BMS）和bluebird bio（藍鳥）宣布，美國FDA已經(jīng)批準(zhǔn)雙方聯(lián)合開發(fā)的BCMA CAR-T細胞治療產(chǎn)品Abecma（ide-cel），用于治療接受過四種以上前期療法的復(fù)發(fā)/難治性多發(fā)性骨髓瘤（r/r MM）成年患者。Abecma是美國FDA批準(zhǔn)的靶向BCMA的CAR-T細胞治療。

2、3月6日，美國FDA加速批準(zhǔn)了Yescarta（axicabtagene ciloleucel）用于二線或者以上治療復(fù)發(fā)/難治性濾泡性淋巴瘤（FL）成年患者。Yescarta成為第一個被批準(zhǔn)用于治療惰性非霍奇金淋巴瘤（iNHL）的CAR-T細胞療法，也是吉利德/Kite公司CAR-T細胞療法獲批的第三個適應(yīng)癥。

3、3月9日，諾華（Novartis）宣布，新加坡健康科學(xué)管理局（HSA）已批準(zhǔn)Kymriah用于治療(1) 2至25歲患有難治性、移植后復(fù)發(fā)、第二次或多次復(fù)發(fā)的B細胞急性淋巴細胞白血?。?/font>ALL）兒童和年輕成人患者；(2) 2線或以上治療復(fù)發(fā)或難治性（r/r）彌漫性大B細胞淋巴瘤（DLBCL）成人患者。

Kymriah成為新加坡商業(yè)化的CAR-T細胞治療產(chǎn)品，新加坡也是亞洲第二個批準(zhǔn)CAR-T細胞上市的國家。

Part II. 行業(yè)會議

1、3月11-13日，第6屆易貿(mào)生物產(chǎn)業(yè)大會在蘇州召開，在基因與細胞治療板塊，易貿(mào)醫(yī)療聯(lián)合中國抗癌協(xié)會、馴鹿醫(yī)療、亦諾微醫(yī)藥、藥明巨諾，共同策劃5場精彩絕倫的專題論壇——“血液瘤領(lǐng)域—研究進展發(fā)布”、“實體瘤免疫治療領(lǐng)域—研究進展發(fā)布”、“細胞治療的創(chuàng)新性研發(fā)”、“基因治療—研發(fā)進展”、“細胞治療—工藝質(zhì)量”。 

2、3月19-20日，由Taas Labs 談思實驗室推出的T-Bio系列峰會—CGT Asia 2021亞洲細胞與基因治療創(chuàng)新峰會在上海舉辦。會上公布細胞與基因治療的行業(yè)最新動向。

Part III. 4大上市CAR-T藥企年報發(fā)布

1、2月19日，傳奇生物公布2020年未經(jīng)審計初步財務(wù)業(yè)績，2020年公司預(yù)計全年虧損2.922億至3.249億美元，經(jīng)調(diào)整虧損約2.024億美元至2.344億美元；預(yù)計全年研發(fā)費用約在2.207億至2.556億美元之間。

2、3月16日，亙喜生物公布2020年財務(wù)業(yè)績。2020年全年凈虧損2.75億元，較去年同期2.01億元相比擴大了38%；全年研發(fā)費用達1.69億元，公司2019年和2018年這一數(shù)據(jù)分別為5224萬元、1.2億元，可以看到亙喜生物近三年研發(fā)費用逐年增高。

3、3月26日，藥明巨諾公布2020年全年業(yè)績，虧損達16.64億元，2019年同期這一數(shù)據(jù)為6.33億元，同比虧損增加幅度高達162.9%。研發(fā)支出上，2020年藥明巨諾研發(fā)費用為2.25億元，較2019年的1.36億元增長了65%。

4、3月26日，永泰生物發(fā)布2020年財報公告顯示，2020年公司其他收入約增長107.9%至600萬元，研發(fā)投入由6200萬元增長349.6%至2.79億元。永泰生物表示，研發(fā)投入的大幅增加標(biāo)志著公司研發(fā)管線全面快速推進。

Part IV. 行業(yè)融資

1、3月24日，中國免疫細胞產(chǎn)業(yè)的企業(yè)-上海細胞治療集團有限公司順利完成D1輪近5億元人民幣融資。本輪融資由九洲創(chuàng)投、盛石長三角基金、建銀國際聯(lián)合投資，老股東海爾資本繼續(xù)加碼。該輪融資主要用于產(chǎn)品研發(fā)、關(guān)鍵人才引進和臨床效果的驗證。

2、3月25日，專注于通用型免疫細胞治療產(chǎn)品開發(fā)及商業(yè)化的創(chuàng)新型生物醫(yī)藥公司南京北恒生物宣布完成5.2億人民幣B輪融資。本次融資由高瓴創(chuàng)投、德誠資本和八方資本共同領(lǐng)投，藍馳創(chuàng)投、深創(chuàng)投跟投。

3、3月30日，專注于自主創(chuàng)新型CAR-T 2.0產(chǎn)品研發(fā)的上海優(yōu)卡迪生物醫(yī)藥科技有限公司宣布完成數(shù)千萬B+輪融資。此輪融資由德觀資本領(lǐng)投，楷正投資跟投。募集資金將應(yīng)用于公司CAR-T 2.0產(chǎn)品ssCART-19注射液臨床試驗的推進，多個新產(chǎn)品的IND申報及臨床試驗的快速啟動，以及實體腫瘤應(yīng)用的新型候選產(chǎn)品的開發(fā)和驗證。

Part V. 臨床試驗

1、3月3日，優(yōu)卡迪注冊藥物臨床試驗項目在蘇州大學(xué)附屬第一醫(yī)院順利召開項目啟動會，這標(biāo)志著ssCART-19注射液I期臨床試驗正式啟動并開始招募受試者。這是國際上針對中樞神經(jīng)系統(tǒng)白血病的CAR-T療法，對白血病中樞浸潤的治療具有重要意義。

2、3月18日，賓夕法尼亞大學(xué)科學(xué)家創(chuàng)立的Carisma Therapeutics宣布，已完成新型HER2靶向嵌合抗原受體巨噬細胞（CAR-M）CT-0508的1期臨床研究患者給藥。CT-0508是進入臨床的CAR-M療法，開啟了CAR-M的新紀(jì)元。

Part VI. 科學(xué)研究

1、3月4日，Anixa生物技術(shù)公司的新型CAR-T癌癥治療技術(shù)獲歐洲zhuanli。Anixa的合作者最近證明，CAR-T技術(shù)可以靶向表面具有卵泡刺激激素蛋白質(zhì)受體（FSHR）的卵巢細胞。FSHR僅存在于成年女性的卵巢細胞中，卵泡刺激激素（FSH）可以與FSH結(jié)合，這種激素-受體組合具有高度選擇性。FSHR在成年雌性中的特異性表達類似于B細胞的CD19。Anixa專有的CAR-T治療實體瘤方法可能是最早的有效方法之一。

2、3月12日，來自芬蘭赫爾辛基大學(xué)的研究人員開發(fā)了一種CAR-T細胞工程技術(shù)，以確保僅靶向癌細胞，而將健康細胞留在實體腫瘤中。他們通過對CAR-T細胞進行編程，使CAR-T細胞僅殺死癌細胞，而留下與癌細胞具有相同標(biāo)記蛋白的健康細胞，從而可以將CAR-T細胞療法應(yīng)用于實體瘤的潛在解決方案。

3、3月15日，約翰霍普金斯大學(xué)醫(yī)學(xué)院的研究人員近日在《美國國家科學(xué)院院刊》上發(fā)表了一篇研究論文，題為“Targeting loss of heterozygosity for cancer-specific immunotherapy”。他們開發(fā)了一種靶向LOH的新型癌癥免疫療法NASCAR。該療法旨在將癌細胞中等位基因的缺失事件轉(zhuǎn)化為免疫細胞的激活信號，實現(xiàn)對腫瘤的殺傷。這項研究中，科學(xué)家們將LOH定位整合到synNotch系統(tǒng)中，在嵌合抗原受體（CAR）上設(shè)計了“NOT”邏輯門控，解決“脫靶效應(yīng)”。

4、3月24日，清華大學(xué)免疫學(xué)研究所林欣教授團隊在Science子刊發(fā)表題為：Chimeric STAR receptors using TCR machinery mediate robust responses against solid tumors 的研究論文。團隊設(shè)計了一種新型嵌合受體，命名為合成T細胞受體抗原受體（Synthetic T cell receptor and Antigen Receptor，STAR），體外功能實驗結(jié)果顯示，STAR-T細胞展現(xiàn)出和CD28-CAR-T細胞相當(dāng)?shù)奶禺愋詺δ?，同時還保持了和4-1BB-CAR-T細胞一樣的存活和增殖能力。在動物模型中，STAR-T細胞展現(xiàn)出優(yōu)于傳統(tǒng)CAR-T細胞的抗腫瘤效果，并且無明顯的毒副作用。進一步的機制研究表明，STAR-T細胞的激活信號具有強度高和抗原敏感性高的特點。

Part VII. 翌圣助力CAR-T研究者把握質(zhì)控過程

翌圣GMP級UCF·ME^TM UltraNuclease全能核酸酶，廣泛用于去除生物制品中的核酸?？?/font>幫助廣大CAR-T研究者制備安全高效的慢病毒，并且有效保障PBMC細胞品質(zhì)，研發(fā)出更加符合臨床規(guī)定的CAR-T產(chǎn)品。