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最近幾年，繼小分子和抗體藥物之后，小核酸藥物也逐漸被人們關(guān)注。小核酸藥物是由序列經(jīng)過特定設(shè)計(jì)的核苷酸構(gòu)成，主要作用于細(xì)胞質(zhì)的 mRNA，通過堿基互補(bǔ)配對(duì)的方式來識(shí)別和調(diào)控靶 mRNA，從而調(diào)控蛋白表達(dá)，達(dá)到治療疾病的目的。與傳統(tǒng)的小分子化學(xué)藥和重組蛋白類藥物相比，小核酸藥物具有治療效率高、特異性強(qiáng)、藥物毒性小和應(yīng)用領(lǐng)域廣等優(yōu)點(diǎn)。由于小核酸藥物能在基因?qū)用孢M(jìn)行調(diào)控，因此能夠?yàn)槟壳盁o法治愈的嚴(yán)重遺傳疾病提供開創(chuàng)性的治療思路，并已經(jīng)在病變、心血管疾病的治療方面展現(xiàn)出了巨大的潛力。
近年，引發(fā)市場(chǎng)關(guān)注的小核酸藥物是 2021年12 月22日獲得 FDA 批準(zhǔn)上市，諾華和Alnylam 共同開發(fā)Leqvio，用于治療動(dòng)脈粥樣硬化性心血管疾病。Leqvio是一款“半年打一針"的長(zhǎng)效 2 降脂藥，自其上市以來便吸引了心血管疾病患者群體、臨床醫(yī)生及藥企研發(fā)的極大關(guān)注，也激起了國(guó)內(nèi)外相關(guān)企業(yè)進(jìn)行小核酸藥物研發(fā)的熱潮。
類別 | ASO | siRNA | miRNA | Aptamer |
長(zhǎng)度組成 | 18~30 個(gè)核苷酸，單鏈 | 20~100 個(gè)核苷酸，單鏈 作用機(jī)制酸，單鏈 | 約22個(gè)核苷酸，單鏈 | 20~100 個(gè)核苷酸，單鏈 作用機(jī)制酸，單鏈 |
作用機(jī)制 | 抑制/降解靶mRNA、剪接 調(diào)控、上調(diào)蛋白質(zhì)翻譯 | 切割mRNA | 抑制/裂解mRNA | 功能抑制 |
優(yōu)勢(shì) |
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| 與人體miRNA 功能類似，將其 導(dǎo)入病理細(xì)胞，可恢復(fù)其正常生 理功能 |
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局限性 | 脫靶效應(yīng)藥效一般比 siRNA 弱 | 脫靶效應(yīng) | 由于低互補(bǔ)性，miRNA 常常與靶基因不全配對(duì)，可同時(shí)調(diào)控多個(gè)靶基因的表 達(dá) | 相比抗體藥物，療效不占優(yōu)勢(shì) |
小核酸藥物的研發(fā)要經(jīng)過適應(yīng)癥的選擇、靶點(diǎn)篩選、序列設(shè)計(jì)、化學(xué)修飾、藥物遞送、工藝放大等過程。
按照小核酸藥物研發(fā)流程，核心技術(shù)分為RNA設(shè)計(jì)、化學(xué)修飾、遞送、合成及制劑技術(shù)。其中最首要的核心技術(shù)在于高效準(zhǔn)確地獲得具有效的、特異性作用分子序列。
小核酸藥物的靶向目標(biāo)在于細(xì)胞內(nèi)特異性RNA片段，其水平變化可通過RT-qPCR進(jìn)行檢測(cè)，是候選藥物分子有效性的重要篩選指標(biāo)。
翌圣生物基于核酸提取和RT-qPCR平臺(tái)，帶來創(chuàng)新性?效篩選整體解決方案
核酸提取
從小鼠中獲得性腺脂肪樣本，采用翌圣組織細(xì)胞RNA提取試劑盒搭配96通道核酸提取儀全自動(dòng)化提取，結(jié)果顯示：對(duì)于脂肪含量高的難提取樣本，提取濃度高，RNA完整度好，無DNA殘留。
圖1.性腺脂肪樣本RNA提取
反轉(zhuǎn)定量
圖2.一步法RT-qPCR SYBR Green 試劑盒定量結(jié)果
以RNA樣本進(jìn)行測(cè)試時(shí)，結(jié)果顯示：對(duì)于高表達(dá)的靶標(biāo)，可以檢測(cè)到0.1pg級(jí)別，中等表達(dá)的靶標(biāo)，可以檢測(cè)到1pg級(jí)別。
產(chǎn)品名稱 | 產(chǎn)品貨號(hào) |
MolPure® Magnetic Tissue/Cell Total RNA Kit V2（Prepackaged） | 18606ES |
96通道自動(dòng)化核酸提取儀 | 80510ES |
高靈敏通用Hifair® C203P1 Multiplex One Step RT-qPCR Probe Kit（UDG Plus） | 16630ES |
Hifair® Advanced One Step RT-qPCR SYBR Green Kit | 11175ES |
